Thérapie génique cérébrale médiée par un vecteur AAV9-Dp71 dans la myopathie de Duchenne
Contact : cyrille.vaillend@universite-paris-saclay.fr La Dp71 est une dystrophine exprimée dans les astrocytes et certaines synapses neuronales. Son absence est associée à une aggravation de la déficience intellectuelle dans la myopathie de Duchenne (DMD). De récentes recherches précliniques ont montré qu’il…